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Trabalho |
Responsável |
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Restablecimento dos niveis
da Proteina SMN |
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Estudo invitro dos
mecanismos envolvidos na activação do gene
SMN2 pelo tratamento com "phenyl butyrate" |
Dra. Chistina
Brahe |
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Identificação de compostos que
alterem a divisão do SMN2 e dos seus mecanismos de
acção |
Dr. Arthur
Burgues |
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Identificação dos factores de
trans-activação, modificação
genetica e de drogas que modifiquem os niveis da proteina
SMN e o fenotipo da doença en humanos e
ratos |
Dr. Brunhild
Wirth |
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Reparação das
bases ARN resultantes da divisão do mARN do gene
SMN2 |
Dr. Klemens
Hertel |
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Estudo dos mecanismos
basicos da divisão do mARN no gene SMN2 |
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Determinação do mecanismo de
divisão do SMN que coincide com a
selecção evolutiva |
Dra. Ravinda
Singh |
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Identificação da quantidade minima
do dominio hTra2-beta1 necessaria para estimular a
inclusão do exon 7 no gene SMN |
Dr. Cristian
Lorson |
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Mecanismo de
inclusão do exon 7 no gene SMN1 e divisão da
pre-mARN |
Dr. James
Manley |
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Terapia do gene SMN
utilizando virus vectores |
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Pesquisa de
estrategias terapeuticas em ratos |
Dra. Judith
Melki |
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Terapia recombinante
do gene do AVV na Atrofia Muscular Espinal |
Dr. Terence
Flotte |
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Terapia com celulas
pluripotentes (Stem cells) |
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Desenvolvimento de uma
nova terapia para a Atrofia Muscular Espinal |
Dr. Diane
Krause |
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Tratamento empregando a
transducção de proteinas |
Dr. Brian
Pollok |
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Investigação
da função da proteina SMN |
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Investigação da
função neuronal especifica no gene SMN en
celulas P19 |
Dr. Louise
Simard |
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Alinhamento preclinico
da proteina e do ARN num modelo de Atrofia Muscular Espinal
suave em ratos |
Dr. Alex
MacKenzie |
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Genetica do Atrofia Muscular
Espinal ligado ao cromossoma X |
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Identificação genetica do Atrofia
Muscular Espinal ligado ao cromossoma X: Um Novo marcador
molecular |
Dra. Lisa
Baumbach |
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Clínica |
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Definindo parametros
para resultados em testes clínicos para a Atrofia
Muscular Espinal |
Dr. Richard
Finkel |
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Estimulação da unidade motora na
Atrofia Muscular Espinal (MUNE) |
Dra. Kathryn
Swoboda |
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Projeto "Cura do
Atrofia Muscular Espinal" |
Dr. Thomas
Crawford |
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Selecção de
alvos potenciais |
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Procura atravez de
tela para pequenas moleculas supressoras e inductoras da
Atrofia Muscular Espinal utilizando culturas de medula
espinal dissociadas |
Dr. Brent
Stockwell |
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Procura atravez de
tela de inductores de moleculas SMN2 e estudo da morte
celular do neuronio motor em modelos animais |
Dr. Alex
MacKenzie |
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Modificando a divisão
em modelos animais |
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Modulação da divisão
alternativa do exon 7 no SMN2 em ratos
transgenicos |
Dr. Rashmi
Kothary |
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Entendendo os mecanismos
basicos da divisão do mARN do gene SMN2 |
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Papel reguladores da
divisão da Tra2a e Tra2B no inclusão do exon
7 na divisão do pre-mARN do gene SMN |
Dr. James
Manley |
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Mecanismos de
diferenciação da divisão do exon do
gene SMN2 |
Dr. Klemens
Hertel |
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Terapia
genética |
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Restaurando a
função do gene SMN nos neuronios motores da
medula espinal |
Dr. Ernest Terwilliger
Dr. Jonathan Frances |
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Patofisiologia e
terapia genetica da Atrofia Muscular Espinal via
CRI |
Dr. Eric
Hoffman |
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Terapia gentetica para
o Atrofia Muscular Espinal por Quimeroplastia |
Dr. Jianhua
Zhou |
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Entendendo os mecanismos
basicos de divisão do gene SMN |
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Determinando os
reguladores da divisão do exon 7 do SMN |
Dr. Chris
Lorson |
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Modelos Animais |
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Criação
de alelos condicionais e hipomorficos da murina de genes
motores como modelos de Atrofia Muscular
Espinal |
Dr. Louise
Simard |
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Alalise funcional de
SIP1 em ratos transgenicos - Criação de uma
serie de alelos de SMN en ratos mutantes |
Dra. Cristine
DiDonato |
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Criação
e caracterização de un modelo animal de
Atrofia Muscular Espinal |
Dra. Judith
Melki |
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Interacções
proteicas do SMN |
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Estudo das
interacções moleculares neuronais do SMN (BIA
- Analise Biomolecular de
interacções) |
Dr. Glenn
Morris |
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Caracterização especica da
interacção neuronal proteinica para o
SMN |
Dra. Cristian
Lorson |
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Terapia com celulas
pluripotentes (Stem Cells) |
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Investigação de um papel para as
celulas pluripotentes na Atrofia Muscular
Espinal |
Dra. Doug Kerr |
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Identificação
de potenciais alvos terapeuticos |
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Identificação dos factores
envolvidos na modulação da divisão
alternativa do SMN2 e a sua analize em modelos de Atrofia
Muscular Espinal em ratos como base de uma terapia para a
Atrofia Muscular Espinal |
Dr. Brunhilde
Wirth |
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Aproximações terapeuticas ao
Atrofia Muscular Espinal |
Dra. Arthur
Burgues |
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Investigação
das funcões proteicas do SMN |
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Estudo funcional do
SMN |
Kay Davies |
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Desenvolvimento de uma linha
celular de neuronios motores com Atrofia Muscular
Espinal |
Dra. Catia
Andreassi |
